В издании представлен обзор законодательства, диагностики, эпидемиологии, клинических проявлений и экономического бремени редких болезней. Продемонстрированы законодательные акты Российской Федерации, касающиеся редких заболеваний, а также рассмотрены вопросы нормативно-правового регулирования в сфере редких заболеваний и орфанных лекарственных средств в США и ЕС. Отдельная глава посвящена общественным организациям России, которые занимаются редкими болезнями или группами заболеваний. Приведены перечни орфанных препаратов, дана характеристика и перспективы развития мирового рынка орфанных лекарственных средств. Показана важность и перспективы оценки технологий здравоохранения при внедрении и использовании орфанных лекарственных средств (продуктов) в клинической практике. Для врачей, сталкивающихся с проблемой редких болезней, организаторов здравоохранения, работников Фарминдустрии, общественных деятелей.
V izdanii predstavlen obzor zakonodatelstva, diagnostiki, epidemiologii, klinicheskikh projavlenij i ekonomicheskogo bremeni redkikh boleznej. Prodemonstrirovany zakonodatelnye akty Rossijskoj Federatsii, kasajuschiesja redkikh zabolevanij, a takzhe rassmotreny voprosy normativno-pravovogo regulirovanija v sfere redkikh zabolevanij i orfannykh lekarstvennykh sredstv v SSHA i ES. Otdelnaja glava posvjaschena obschestvennym organizatsijam Rossii, kotorye zanimajutsja redkimi boleznjami ili gruppami zabolevanij. Privedeny perechni orfannykh preparatov, dana kharakteristika i perspektivy razvitija mirovogo rynka orfannykh lekarstvennykh sredstv. Pokazana vazhnost i perspektivy otsenki tekhnologij zdravookhranenija pri vnedrenii i ispolzovanii orfannykh lekarstvennykh sredstv (produktov) v klinicheskoj praktike. Dlja vrachej, stalkivajuschikhsja s problemoj redkikh boleznej, organizatorov zdravookhranenija, rabotnikov Farmindustrii, obschestvennykh dejatelej.
